金年会 金字招牌诚信至上

药物靶点的确认是新药研发中的关键环节，公司在进行新药立项时，本着解决未被满足的临床需求的目的，从市场需求、现有靶点代表药物优劣势分析等方面进行综合分析，从已经科学验证的药物靶点中，选择有竞争优势，成药概率较大，但开发难度大的项目进行后续研究。公司跟踪并采用国际最前沿的生物靶点，针对开发难度大，但临床急需治疗药物的重大适应症，与同靶点的在研产品竞争，发行人产品进入第一梯队或前列。

药物分子设计是现代小分子化学创新药物研发的基础，是指通过科学构思与理性策略，构建具有预期活性的新化学体的分子操作过程。公司新药研发团队拥有近20年跨国公司研发经验，基于对靶点蛋白的深入理解及拟开发适应症的要求，提出药物分子的设计目标，并结合现代计算机辅助设计等工具准确地运用关键结构元素进行药物分子设计，确保药物分子具有优良的活性、选择性、体内稳定性等性质，最终得到符合设计目标的药物分子。

公司在通过计算机辅助药物设计技术筛选得到具有良好生物学活性的先导化合物分子后，需要根据先导化合物分子的理化性质及药代动力学特征如：溶解度、透膜率、代谢稳定性、体内分布及脱靶情况等，在保留核心药效团的基础上进一步改良优化化合物结构。经过多年的探索与技术实践积累，公司通过对先导化合物的优化设计、前药设计、软药设计及对晶型的优化研究，改善了化合物的理化性质及药动学等特征，满足不同临床需求。

公司建立了完善的DMPK评价体系，对候选化合物的体内外活性、作用机制、药物代谢动力学、毒理学特征进行综合评估和筛选。药代动力学评估平台通过定量研究药物在生物体内的过程（吸收、分布、代谢和排泄），并运用数学原理和方法阐述药物在机体内的动态规律，判断药物在体内浓度的动态变化。公司不仅积累了大批化合物的药代动力学数据，而且利用人工智能平台，例如分子手印的大数据分析，对化合物的药代动力学进行预测，从而协助化合物的筛选工作。

候选化合物制剂开发在药物研发过程中起着非常重要的作用，制剂开发直接影响药物在人体中的药代、药效和安全性，公司制剂开发团队由一批有着多年跨国药企经验的资深科学家组成，凭借对化合物特性、质量要求、临床需求等的深入理解，采用增溶技术、微乳载药技术、缓控释释放技术等处方和工艺设计，进一步提高药物分子的PK/PD属性，开发最优制剂，保证精准药物递送，实现充分药物暴露量，从而在保障优异的药效的同时降低不良反应。

传统的早期临床试验较多的是基于经验和试错的方法。公司应用国内尚处于起步阶段的模型引导的药物研发（Model-Informed Drug Development, MIDD）模式，通过建立模型模拟技术对疾病机理、药理学以及药效学的作用，将大量数据和信息进行整合并进行定量研究，从而指导药物的临床方案设计、早期临床剂量的探索、II期推荐剂量的选择以及支持产品的临床开发策略。

公司拥有一支具备丰富临床经验和专业技能的临床团队，搭建了高效的临床设计和开发平台，具备在中国及国外开展国际多中心临床开发能力。临床团队根据在研药物的作用机理和分子特性，疾病的流行病学特点、临床诊疗情况和患者需求，借鉴同类靶标或同类适应症的临床数据，特异性地针对受试患者制定临床方案，合理地选择入排标准与试验终点，借助第三方机构的力量，高质量地完成患者招募并推进临床试验，实现了较高的临床开发效率。公司针对不同主要产品或适应症采取差异性的临床试验方案，及多个阶段融合的试验设计，临床试验快速推进。